희망은 조용히 전진 중입니다 — 4월 1주 차 NF·희귀질환 뉴스 4선

PART 1. 세 번째 MEK 억제제, FDA 패스트트랙을 받다

2026년 4월 1일, Pasithea Therapeutics의 PAS-004가 NF1 관련 총상 신경섬유종 치료 목적으로 FDA 패스트트랙 지정을 받았습니다.

PAS-004는 코셀루고(Koselugo), 고메클리(GOMEKLI)에 이어 세 번째 MEK 억제제입니다.

💡 엔프에게 의미: 치료 선택지가 하나에서 둘로, 둘에서 셋으로 늘어나고 있습니다.

출처: GlobeNewswire, BioSpace (2026.4.1)

PRG-N-01이라는 신약이 한국 식약처(MFDS) 승인을 받아 1/2상 임상시험(KCT0009520)에 진입했습니다. 한국 땅에서, 한국 병원에서 NF2 임상이 진행됩니다.

💡 엔프에게 의미: "해외에서만 연구한다"는 말은 이제 옛말이 되어가고 있습니다.

출처: MDPI Int. J. Mol. Sci. (2026.3.22)

질병관리청이 2026년 희귀질환 진단지원사업 대폭 확대를 발표했습니다.

💡 엔프에게 의미: NF도 유전성 희귀질환입니다. 가족 검사 지원이 NF 가족에게도 직접적 도움이 될 수 있습니다.

출처: 정책브리핑, 경향신문, 메디컬투데이 (2026.3.31)

전남대학교병원과 울산대학교병원이 희귀질환 전문기관으로 추가 지정되었습니다 (17개소 → 19개소).

💡 엔프에게 의미: 지방 환우 가족분들에게 반가운 소식입니다.

출처: 정책브리핑, 네이트뉴스, 울산매일 (2026.3.31)

이번 주 뉴스를 관통하는 키워드는 "조용한 전진"입니다. 희망은 뉴스 헤드라인에 요란하게 등장하지 않습니다. 연구실에서, 임상시험 현장에서, 정부 정책 회의실에서 — 조용히, 그러나 확실하게 앞으로 나아가고 있습니다.